AI驱动新药研发全流程验证,从靶点发现到临床候选分子突破传统周期

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2026年7月,AI制药领域连续传来多项标志性进展。英矽智能宣布其AI全流程设计的一款抗纤维化药物已正式进入III期临床试验,这是全球范围内为数不多的完全由AI驱动发现并推进到后期临床阶段的候选药物之一。同期,晶泰科技的AI智肽递送实验室获批成为北京市重点实验室,深势科技的DPA4大原子模型则在技术层面持续拓展其在新靶点发现中的应用。三项进展共同指向一个判断:AI新药研发正在从单点工具验证阶段迈入全流程管线验证的新纪元。

从靶点到临床,AI制药的完整闭环首次跑通

英矽智能进入III期临床的药物是针对特发性肺纤维化的候选分子。该疾病的治疗选择极为有限,现有药物主要针对特定靶点且疗效有限,鲜有全新机制药物进入临床开发。英矽智能的做法是让AI覆盖从靶点发现、分子设计到临床试验方案优化的全流程。在靶点发现阶段,AI系统通过分析大量组学数据和文献,自主提出了一个新的纤维化相关靶点,这是人类研究人员之前没有重点关注的路径。随后AI生成了数万个候选分子,经过虚拟筛选和优化后,最终选定了少数几个进入动物实验验证。整个过程涉及的化合物设计和实验策略选择均由AI系统辅助完成,而非依赖传统的专家经验驱动。从产业视角来看,一个获得III期临床验证的AI全流程药物具有远超其商业价值的战略意义。它为整个AI制药行业提供了一条可参照的验证路径,证明AI设计的分子不仅能在计算层面表现出色,还能在真实人体临床试验中展示出治疗潜力。据英矽智能披露的数据,AI驱动下的药物发现周期从传统方法的平均四到六年压缩到了十八个月以内,研发成本也大幅降低。III期临床的启动标志着AI制药正式走出概念验证阶段,进入了实质性的临床获益验证阶段。这对整个行业的信心提振作用不可低估,资本市场对此反应积极,英矽智能的估值在消息公布后有明显提升。

递送平台的技术突破成为AI制药的新引擎

晶泰科技的AI智肽递送实验室获批成为北京市重点实验室,这一事件的重要性不亚于新的AI模型发布。在药物研发中,靶点和分子只是成功的一部分,药物递送系统往往是决定管线成败的关键环节。许多在体外实验中表现出色的候选分子,因为无法在体内有效递送到靶向组织而最终被放弃。晶泰科技的技术路径是用AI设计多肽递送系统。多肽递送具有靶向性强、免疫原性低、可化学修饰等优势,但传统多肽设计高度依赖经验,筛选周期长、成功率低。AI智肽递送平台的突破在于,它能够基于靶组织的生物学特征,在计算空间中快速生成并优化候选多肽序列,大幅提升了递送系统的设计效率。据晶泰科技官网信息,该平台已成功应用于多个难治性肿瘤和代谢性疾病领域的药物递送方案设计,部分项目已进入临床前验证阶段。北京市重点实验室的获批,意味着这一技术路线得到了学术和产业层面的双重认可。

大原子模型为药物发现提供底层算力支撑

在AI制药的技术底层,分子模拟和原子级计算的精度直接决定了虚拟筛选的可靠性。深势科技与北京科学智能研究院联合研发的DPA4大原子模型,在这一层面提供了关键的基础设施能力。目前DPA4已客观覆盖90余种化学元素,能够以极低的算力成本达到过去只有超级预算才能触及的模拟精度。在药物发现场景中,DPA4的应用体现在多个维度。对于靶蛋白与候选分子的结合能预测,DPA4能够提供比传统力场方法更准确的计算结果,减少虚拟筛选中的假阳性率。在ADMET性质预测方面,AI模型能够基于分子结构快速评估候选分子的吸收、分布、代谢、排泄和毒性特征,帮助研发团队在早期阶段排除高风险分子。赛诺菲、辉瑞等跨国药企均已展开与AI制药公司的合作,而国内的一批创新药企业也在加速拥抱AI。据行业数据显示,国内已有超过30家AI制药初创企业进入临床阶段,累计获批IND超过50项。英矽智能的III期里程碑、晶泰科技的获批实验室以及深势科技基础模型的迭代,共同构成了中国AI制药从点到面的完整拼图。AI制药行业正在从验证阶段迈入商业化产出阶段,预计未来三到五年内将有更多由AI驱动的药物获批上市。资本市场对AI制药的信心也在回升,2026年上半年国内AI制药领域的融资总额较去年同期增长了超过80%。可以预见,AI制药将在未来三到五年内迎来一批上市药物的集中收获期。AI制药行业正在从概念验证转向商业回报的关键阶段。

中小型药企受益,AI制药门槛加速降低

AI制药的价值并不仅限于头部药企。对于中小型药企和创新型生物科技公司而言,AI技术的普及正在大幅降低新药研发的门槛。过去一个新药研发项目的前期投入动辄数千万美元,中小型研发团队根本无力承担。AI驱动的虚拟筛选和分子设计工具使得研发团队可以用较低的预算快速完成大量候选分子的评估和优化。据行业调研,引入AI工具的中小药企,其早期研发阶段的成本平均降低了约40%,项目周期缩短了50%以上。这意味着更多的创新药企有机会参与到原研药的竞争中来,不再仅仅是follow-on药物的跟随者。平台型的AI制药服务模式也在兴起,通过按项目收费或SaaS订阅的方式,让更多研发团队能够以可负担的价格使用先进的AI药物设计工具。

来源:综合自英矽智能官方发布、晶泰科技官网、北京日报、深势科技技术报告 发布时间:2026-07-28